上海市基因递送和基因编辑技术概念验证平台
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让早期创新
跨过验证的关键一步

重点面向高校、科研院所、医疗机构和科技型中小企业,支持细胞与基因治疗领域前沿技术的进一步成熟与孵化,最终帮助原创成果完成关键概念验证。

请勿通过公开表单提交患者信息、国家秘密、未经授权披露的技术资料或其他敏感信息

平台概况

以专业验证连接
创新源头与产业未来

平台围绕细胞与基因治疗领域早期科技成果,建设开放、专业、规范的概念验证服务体系。

平台依托自主可控的底层技术与结构化、递进式验证体系,面向细胞与基因治疗领域科研与产业主体的新工具、新靶点、新机制、新作用模式等构想,支持其完成从科研假设到产品转化路径的关键跨越。平台通过项目筛选、技术方案设计、关键实验验证与阶段性评估,围绕创新性、可验证性、转化潜力和资源匹配度形成可量化的阶段结论,帮助项目更早识别关键风险、优化技术路径并降低早期转化的不确定性。

平台面向细胞与基因治疗项目的关键科学问题与转化需求,组织递送、编辑、基因写入、细胞功能评价及临床转化可行性等资源开展验证,并衔接非临床与转化科学、工艺与质量、医学与早期临床验证等模块。平台根据项目所处阶段和核心问题,灵活组织跨学科技术资源,形成从技术适配、体内外功能评价到临床前转化研判的验证闭环,为后续研发决策、合作开发和产业化落地提供依据。

平台概况

平台设立背景

国家部署

概念验证是打通早期成果转化的基础设施

国家层面已明确部署建设概念验证中心和中试平台,聚焦解决技术路线是否成立、机制是否可靠、功能是否可测与路径是否可行等早期关键问题。

上海落地

以未来产业布局承接细胞与基因治疗创新

上海将细胞与基因治疗列入未来产业新建方向,通过重点任务、早期资本、专业运营与集聚资源协同推进,打通基础研究、应用开发与成果转化链条。

平台使命

把资源配置在成果最需要验证的一段

平台依托自主递送与基因编辑工具,面向高校院所、医院与企业的细胞与基因治疗早期成果,提供从技术与功能验证到初期产业化衔接的研发支持,降低后续研发、合作与投资决策的不确定性。

政策落地·上海

以三类验证路径承接早期创新

平台围绕早期科学假设、功能验证与应用可行性、产业化对接三类项目开展验证,让科研构想逐步获得可测、可行与可对接的证据。

上海市基因递送和基因编辑技术概念验证平台定位及三类验证路径示意图

建设宗旨与核心理念

技术自主化 · 验证体系化 · 生态协同化

平台以建设自主可控、开放共享的核心技术与验证能力为目标,服务细胞与基因治疗领域源头创新;通过整合技术、产业、临床与转化资源,促进创新成果在合规、可控的框架下实现高质量转化。

  • 合规运行遵循科研伦理、生物安全、数据安全及相关管理要求。
  • 开放共享建立分层开放共享机制,提升公共平台资源使用效率。
  • 全周期管理覆盖项目征集、筛选、立项、实施、验收与成果转化。
  • 风险可控统筹技术、知识产权、经费与合规风险管理。

平台建设进展

以概念验证推动成果转化

平台持续推进细胞与基因治疗领域早期创新项目的筛选、验证与转化衔接,围绕关键技术可行性、功能评价和产业化路径形成阶段性支撑,并通过产业、临床与转化资源协同促进项目成熟。

相关工作涉及 3 家公司的新靶点筛选和编辑服务,基于 AaCas12bMAX 基因编辑工具,应用涵盖 UCAR-T 及 TIL 疗法等;以及 5 家公司的创新疗法研发,基于第三代阳离子脂质分子和主动靶向 LNP 技术,应用涵盖 mRNA 肿瘤疫苗、代谢性疾病、体内 CAR-T 等。

平台亦重点与上海市三甲医院、顶尖高校及科研院所构建“产学研医”创新联合体,提供从创新靶点验证、机制研究到临床前概念验证的全流程技术支撑,打通“基础研究—概念验证—产业化落地”的转化通路。

截至 2026 年 9 月,平台已入库项目 21 个,其中包括 18 家企业及 3 个高校院所(包括临床团队)。

21 项概念验证项目总数
6 项已实现成果转化
1 家孵化企业

平台支持

平台服务与业务

◈
01

启动验证支持

根据项目评审结果和验证目标,支持早期关键实验与验证工作。

02

自主 IP 工具赋能

在项目评估及双方协议基础上,提供自主知识产权技术工具能力支持。

03

多维研发赋能

提供分子结构设计、早期筛选及体内外机制研究等研发支持。

04

进阶验证衔接

面向大动物、CMC、系统性毒理等重资产环节,按项目需要衔接资源。

→
05

成果转化嫁接

支持技术授权、产品合作开发、项目孵化及产业资源对接等转化路径。

技术支持

“N+1”体系衔接研发与验证

面向细胞与基因治疗项目,平台按关键科学问题组织编辑、递送、基因写入、细胞功能评价与临床转化资源,形成可追溯的阶段性结论。

技术支持体系示意图:编辑技术、基因写入技术、递送技术和转化资源

转化与商业化

从概念验证走向产业资源对接

平台在形成验证结论后,可根据项目成熟度衔接知识产权、商业赋能、技术转移、产业协同与资本对接,支持后续合作开发与产业化落地。

转化与产业化路径示意图:知识产权、商业赋能、技术转移和资本对接

项目申报指南

申报范围与对接流程

重点征集方向

聚焦四个“新”

面向细胞治疗、基因治疗及核酸疗法相关的早期创新项目,主要来源包括高校院所、医院和科技型中小企业;项目应具备一定研究基础、明确临床需求与转化潜力。

01新工具

新型基因编辑、基因写入或递送工具

02新靶点

具有疾病关联与转化潜力的干预靶点

03新机制

可通过实验验证的新型作用机制

04新作用模式

区别于既有方案的治疗或递送作用模式

三级评审机制

以综合评审支持科学决策

项目经商务拓展小组初筛后,纳入项目库进入正式评审;项目决策委员会组织加权评分评审,并综合评分结果及专家意见确定立项项目与具体合作形式。

技术可行性
50%
商业潜力
30%
资源匹配度
20%

主要扶持对象

研

高校与科研院所

具有自主或合法授权的细胞与基因治疗、基因递送或基因编辑前沿成果,希望完成从原理到应用的关键验证。

企

科技型中小企业

面临递送效率、靶向性、编辑效率或临床前转化等共性技术问题的创新企业。

医

医疗机构与临床团队

基于明确临床需求,希望联合构建疾病模型、验证新靶点或新作用机制的团队。

创

早期创新与孵化项目

处于概念形成或早期验证阶段、具备原创性与产业化潜力的科技成果。

合作前提

  1. 01

    属于细胞治疗、基因治疗、基因递送、基因编辑或相关交叉技术方向

  2. 02

    具有明确的临床或产业需求,以及可验证的核心假设

  3. 03

    具备必要的前期研究基础,能够提出阶段目标与评价指标

  4. 04

    符合科研伦理、生物安全、数据安全等要求,并能投入必要的项目资源

项目是否入选,以技术可行性、商业潜力、资源匹配度及评审结果为准。

项目三步对接流程:递交简介、快评加一项一议、签约实施加阶段复盘
三步对接:递交脱密项目简介;快速评估并一项一议确定方案、经费与里程碑;签约实施并阶段复盘。

技术平台

核心技术平台,服务概念验证

概念验证平台调用天泽云泰自主可控的基因递送与基因编辑技术体系,包括 rAAV、LNP 两类递送体系及基因编辑平台,为细胞与基因治疗项目的技术验证、递送适配与功能评价提供技术支撑。

ViCas® CRISPR 基因编辑技术平台

以 AaCas12bMax 等基因编辑系统为基础,结合 gRNA 骨架、稳定化定点修饰策略、高活性编辑器重组蛋白及 mRNA-LNP 编辑系统,支持多场景编辑方案设计、筛选与验证。

ViLNP® 脂质纳米粒递送技术平台

涵盖可离子化脂质分子库、多组织被动靶向配方与主动靶向递送技术等核心模块,支持核酸递送分子与配方的筛选、优化及体内外功能验证。

ViVec® AAV 载体技术平台

基于 rAAV 递送体系,围绕载体设计、组织靶向性与功能表现开展筛选和验证,为基因治疗及细胞治疗相关项目提供递送技术支撑。

覆盖编辑、写入与递送的自主技术体系

平台依托 ViVec® AAV 递送技术平台、ViCas CRISPR 基因编辑技术平台与 ViLNP® 非病毒载体递送技术平台:围绕全保真基因编辑、大片段基因写入、非病毒靶向递送及主动靶向病毒载体等技术方向,支持细胞与基因治疗项目的设计、筛选、验证与转化研究。

具体技术组合结合项目需求、技术成熟度和资源匹配情况确定。

概念验证平台可调用的自主技术平台示意图
技术平台为项目开展关键验证提供底层技术与研发能力支持。

合作案例

围绕关键问题开展概念验证

合作案例 01

东方医院

朱鸿明研究员团队发现心脏细胞外囊泡通过 Pak2-Erk1/2 信号通路调控巨噬细胞功能的关键机制,作为靶点有望用于心血管疾病创新疗法开发。

心血管疾病 · 创新靶点查看案例详情 →
合作案例 02

复星凯瑞

双方聚焦创新疗法的关键可行性问题,探索递送、功能评价与转化路径的适配方案。

细胞与基因治疗 · 概念验证合作查看案例详情 →
合作案例 03

微滔生物

与北京沙砾生物医药完成 In-vivo CAR-T 概念验证后进行了 t-LNP 平台技术授权,基于该概念验证成果后续成立微滔生物(上海),已完成 5,000 万美元融资。

细胞与基因治疗 · 产业化落地查看案例详情 →

合作伙伴

战略合作与合作网络

战略合作伙伴

上海未来产业基金

上海未来产业基金

合作对象

科研、产业与临床合作网络

此处仅展示部分合作对象。

CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics
Strike Pharma
Strike Pharma
锐正基因
锐正基因
微滔生物
微滔生物
同济大学附属东方医院
同济大学附属东方医院
复星凯瑞
复星凯瑞
沙砾生物
沙砾生物
华夏英泰
华夏英泰
毕诺济生物
毕诺济生物
杭州颂因生物
杭州颂因生物
英惟生物
英惟生物
Sequencio Therapeutics
Sequencio Therapeutics
清华大学药学院
清华大学药学院

新闻公告

新闻公告

平台建设进展

概念验证项目持续推进

截至 2026 年 8 月,平台累计开展 21 个概念验证项目,6 项实现成果转化,推动成立 1 家孵化企业。

→

项目申报 / 联系我们

让我们一起
验证创新的可能

初次申报可提供非保密摘要;如需提交商业 BP,请仅上传经授权向平台披露的版本。平台将在收到信息后按受理流程开展初步研判并联系。

建议准备
  • 项目或技术的非保密简介
  • 拟验证的核心假设与评价指标
  • 已有研究基础及成果权属说明
  • 希望平台提供的支持与计划周期
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